La PPG es una enfermedad cutánea neutrofílica rara que puede llegar a poner en riesgo la vida del paciente, distinta de la psoriasis en placas. Se caracteriza por episodios de erupciones generalizadas de pústulas estériles y dolorosas (pústulas de pus no infecciosa). Hay una gran necesidad no cubierta en cuanto a tratamientos que puedan resolver de manera rápida y eficaz los síntomas de los brotes de PPG. Los brotes tienen un impacto significativo en la calidad de vida y pueden conducir a la hospitalización con complicaciones de riesgo vital, como insuficiencia cardíaca, insuficiencia renal y sepsis.

En el ensayo de 12 semanas, 53 pacientes en brote de PPG fueron tratados con una sola dosis intravenosa de spesolimab o placebo. La mayoría de los pacientes al comienzo del ensayo tenían una densidad alta o muy alta de pústulas y una calidad de vida deteriorada. Los resultados después de una semana demostraron que:

• El 54% de los pacientes tratados con spesolimab quedaron completamente libres de pústulas visibles en comparación con el 6% de los tratados con placebo
• El 43% de los pacientes tratados con spesolimab mostraron un aclaramiento completo o casi completo de la piel en comparación con el 11% de los del grupo de placebo

El aclaramiento de las pústulas y de la piel continuó a lo largo del estudio. Este aclaramiento estuvo acompañado de mejoras clínicamente relevantes en la calidad de vida y síntomas como el dolor y la fatiga, en comparación con el placebo.

A lo largo de las 12 semanas de duración del estudio, las tasas de infecciones no graves fueron más altas en el grupo tratado con el fármaco biológico en estudio en comparación con el grupo de placebo, sin un patrón con respecto al agente patógeno o a los órganos afectados. Dos pacientes notificaron tener reacciones a medicamentos, con eosinofilia y síntomas sistémicos.