En los últimos seis años, el Laboratorio de Inmuno-regulación del Hospital Gregorio Marañón, dirigido por Rafael Correa Rocha, ha estado investigando cómo extraer grandes cantidades de Treg y de alta calidad empleando una fuente alternativa a la sangre.
El trabajo de investigación de Esther Bernaldo de Quirós, Marjorie Pion y el resto de este equipo, ha permitido desarrollar una estrategia totalmente nueva para fabricar dosis terapéuticas de células Treg a partir de un tejido que cubre el corazón y que se desecha habitualmente en el transcurso de las cirugías cardiacas infantiles: el timo. Las células Treg obtenidas de tejido tímico (o thyTreg) poseen cualidades únicas y una altísima capacidad reguladora. Gracias al protocolo que ha desarrollado este grupo, pueden adquirir miles de veces más células que las que se pueden obtener de la sangre.

Este grupo es pionero en el uso terapéutico de estas células en pacientes, y junto con el Área del Corazón Infantil del Hospital Gregorio Marañón y la Unidad de Producción Celular del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón, ha iniciado un Ensayo Clínico de una terapia con células thyTreg para prevenir el rechazo en niños trasplantados de corazón.

Primer ensayo mundial en niños con terapia Treg
Este ensayo es el primero a nivel mundial que realiza una terapia con Treg en niños trasplantados, y sobre todo, es el primero que emplea en humanos células thyTreg obtenidas de tejido tímico en vez de Treg de sangre, con lo que se han conseguido un mayor número de células y de mucha mejor calidad, lo que permite el uso de esta terapia avanzada en pacientes pediátricos.

La terapia celular con las células thyTreg puede restablecer el correcto equilibrio inmunológico y podría inhibir por completo o reducir en gran medida las respuestas inmunes responsables del rechazo, prolongando de forma indefinida la viabilidad del órgano trasplantado y con ello la vida del paciente. Al emplear las propias células del paciente, los efectos secundarios son mínimos y esta terapia podría implantarse a corto plazo en nuestros hospitales, mejorando la supervivencia de los órganos trasplantados en el país que es líder mundial en donaciones y trasplantes realizados cada año.

De los tres niños en tratamiento, la primera en recibirlo fue la pequeña Irene, de seis meses, que nació con una cardiopatía congénita que requería un trasplante cardíaco, ella ha recibido por primera vez en el mundo esta terapia innovadora tras ser trasplantada de corazón en el Hospital Gregorio Marañón.

La niña evoluciona favorablemente en su respuesta inmunológica y se estudia exhaustivamente cómo la terapia thyTreg puede disminuir el riesgo de rechazar su nuevo corazón, sobre todo en el primer año postrasplante, que es el periodo más crítico. En los meses siguientes a la terapia, Irene ya ha mostrado una reserva de células Treg en su organismo superior a la habitual en este tipo de pacientes que no han recibido la terapia celular, y la presencia de estas células de momento parece mantener bajo control los mecanismos inflamatorios y la proliferación de las células que podrían desencadenar el rechazo.

“Asistimos a un avance médico sin precedentes que podría establecer un nuevo paradigma en el tratamiento de diversas enfermedades graves. En la era de avanzadas terapias celulares que están cambiando radicalmente el pronóstico de los pacientes con cáncer, nuestra terapia celular explota y potencia los mecanismos intrínsecos que nos proporcionan determinadas células del organismo para, sin el empleo de fármacos, restablecer la tolerancia inmunológica y el correcto equilibrio de nuestras defensas. Confiamos plenamente en que esta terapia puede suponer toda una revolución y podría permitir el tratamiento eficaz de patologías graves como el rechazo a trasplante, los procesos autoinmunes, la enfermedad de Crohn, la enfermedad injerto contra receptor o incluso los procesos de hiperactivación inmune que son la principal causa de mortalidad en pacientes graves con COVID-19, situando a nuestro país a la cabeza de este gran hallazgo clínico”, explica Rafael Correa, director del Laboratorio de Inmuno- regulación del Hospital Gregorio Marañón.

Todo el proceso, desde la investigación preclínica hasta su uso terapéutico en pacientes ha sido desarrollado íntegramente por el Laboratorio de Inmuno-regulación del Hospital Gregorio Marañón, con el apoyo económico del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y la Fundación Familia Alonso, situando al Marañón a la cabeza mundial en el uso de esta terapia. Además, este proyecto se realiza bajo el amparo de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT).