Investigadores españoles logran reducir más del 50% el tamaño de tumores renales sangrantes en la esclerosis tuberosa sin utilizar la cirugía

Tumores benignos alojados en el riñón pero que cuando sangran ponen en peligro de la vida del enfermo. Son la manifestación de la esclerosis tuberosa, una enfermedad minoritaria que hasta ahora no contaba con más tratamiento que la cirugía, pero que desde ahora podrá tratarse con un medicamento gracias a la investigación realizada durante 3 años (2008-2011) por científicos de la Red de Investigación Renal (REDinREN) que desarrollan su trabajo en la Fundación Puigvert, centro pertenciente al IIB Sant Pau

La esclerosis tuberosa es una enfermedad hereditaria cuya manifestación renal más frecuente son los angiomiolipomas renales, masas tumorales no cancerosas implantadas en el riñón y cuyo principal peligro es el sangrado que evidentemente llega a suponer un peligro vital para el paciente. Hasta ahora no existía un tratamiento específico para la enfermedad y se recurría a la cirugía o embolización para evitar el riesgo de sangrado de estos tumores. Pero dichas intervenciones reducían la cantidad de tejido funcionante del riñón (parénquima renal) con el consiguiente declive de la función renal y las posibles consecuencias que esto puede traer.

Coordinados por Roser Torra, investigadores de la Fundación Puigvert pertenecientes a la REDinREN y en estrecha colaboración con la Asociación Española de pacientes con Esclerosis Tuberosa y con la Plataforma de Enfermedades Minoritarias de la Fundació Doctor Robert-UAB, han desarrollado un ensayo clínico financiado por el Instituto de Salud Carlos III en 17 pacientes de esta enfermedad rara que presentaban angiomiolipomas renales. Los participantes fueron tratados durante 2 años con Rapamicina, un inmunosupresor utilizado habitualmente para evitar el rechazo de órganos trasplantados. Debido al carácter poco frecuente de la enfermedad, esta muestra de 17 pacientes procedentes de toda la geografía española convierte al ensayo en el más amplio realizado hasta el momento tanto por el número de pacientes como por su duración.

Los resultados del equipo de Roser Torra han merecido se publicados en la revista Orphanet Journal of Rare Diseases y muestran que la reducción media del volumen de los angiomiolipomas a los 6 meses era del 55%, reducción que además se mantiene en el tiempo.

El mecanismo para lograr esta reducción es que la rapamicina inhibe a la proteína mTOR. En la esclerosis tuberosa hay una activación permanente de mTOR, proteína que favorece la constante formación de vasos sanguíneos (angiogénesis) y la proliferación celular. Los inhibidores de mTOR contrarrestan el efecto deletéreo de mTOR.

"Este descubrimiento abre por primera vez la puerta al tratamiento específico no invasivo de esta enfermedad minoritaria. El principal problema en la esclerosis tuberosa no es la simple presencia de los angiomiolipomas, sino el riesgo de sangrado que esto conlleva y pone en peligro la vida del paciente. Por eso la disminución en un 55% del tamaño del tumor es muy beneficiosa, porque reduce mucho el riesgo de sangrado. La esclerosis tuberosa hasta ahora solo podía contar con la cirugía y otros tratamientos invasivos y desde ahora podrá tratarse con un medicamento" ha declarado la coordinadora del estudio, Roser Torra.

Referencia bibliográfica: Cabrera-López et al.: Assessing the effectiveness of rapamycin on angiomyolipoma in tuberous sclerosis: a two years trial. Orphanet Journal of Rare Diseases 2012 7:87.

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