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Investigación clínica y epidemiológica: tipos de estudio

  • 14 Septiembre 2011

Tipos de investigación en función de su metodología

La investigación puede utilizar dos metodologías conceptualmente diferentes que analizan fenómenos distintos: la investigación cuantitativa y la cualitativa. La diferencia fundamental entre ambas radica en que la primera estudia la asociación o relación entre variables cuantificadas y la segunda lo hace en contextos estructurales y situacionales. La investigación cualitativa estudia el qué, el cómo y el porqué, mientras que la cuantitativa se encarga de estudiar el cuánto. Los métodos inductivos en general están asociados a la investigación cualitativa y que el método deductivo suele asociarse a la investigación cuantitativa. La investigación cualitativa es más subjetiva, posee mayor validez interna y está orientada al proceso; en cambio, la investigación cuantitativa es más objetiva, tiene mayor validez externa y está orientada a los resultados, que son repetibles y generalizables al resto de población.

La investigación cuantitativa se sustenta en el método científico: recopila y analiza datos cuantitativos sobre variables tratando de determinar la fuerza de asociación o correlación entre ellas; también intenta objetivar los resultados obtenidos a partir de una muestra, para generalizarlos a su población de origen por medio de la inferencia estadística. La investigación cualitativa se realiza en la sociedad y surge de la complejidad inherente al comportamiento humano y a los múltiples factores que la determinan; no pretende medir una cualidad, sino que su objetivo es describir el mayor número de cualidades de un fenómeno mediante la observación, las entrevistas no estructuradas y las técnicas de consenso (grupo nominal, Delphi, etc.), y suele abordar espacios conceptuales no bien definidos a la vez que genera teorías e hipótesis.

La investigación traslacional en atención primaria

La investigación traslacional es aquella que consigue trasladar y aplicar los conocimientos biomédicos básicos (biología molecular, genética...) a la investigación clínica lo más rápidamente posible y de ahí a la práctica asistencial, para lograr de este modo mejorar la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades y, por tanto, la salud de los ciudadanos. El médico de familia puede participar en la investigación traslacional haciendo una investigación centrada en la aplicabilidad de los resultados por medio de ensayos clínicos o de estudios multicéntricos en red. La informatización de la historia clínica facilita la realización de estos últimos y acorta mucho los tiempos de ejecución y, en consecuencia, la obtención de resultados, cualidades que, junto con su rápida difusión por la red, garantizaran su rápida aplicabilidad. No obstante, sería deseable una mayor relación entre la medicina de familia, la universidad y el segundo nivel asistencial, de manera que la transmisión de información entre estos ámbitos fuera más fluida y lo más rápida posible. La inclusión de una asignatura sobre el tema en las facultades de medicina podría mejorar mucho esta relación.

Tipos de estudios clínicos y epidemiológicos

Los distintos estudios se diseñan para conocer, comprobar o refutar las hipótesis que intentan responder de forma científica a las preguntas clínicas o epidemiológicas no resueltas en medicina. Cada tipo de estudio cuenta con un conjunto de procedimientos, métodos y técnicas mediante los cuales selecciona los sujetos, recoge, analiza e interpreta la información y presenta los resultados. La validez de la información derivada de los estudios depende de lo apropiado de los métodos utilizados para la pregunta formulada, del grado de evidencia que se pretenda demostrar y de la disponibilidad de recursos, a saber: humanos, metodológicos, materiales, económicos y temporales. Así, para decidir el tipo de estudio que vamos a hacer hay que tener claro el objetivo perseguido con nuestra investigación, qué grado de eficacia se quiere alcanzar y con qué recursos se cuenta para ello.

Clasificación

Los estudios pueden clasificarse atendiendo a cuatros ejes básicos:

Asignación de los factores causales

Cabe distinguir entre los estudios experimentales (de intervención), en los que los investigadores asignan el factor de estudio y controlan todos los demás buscando la relación causa-efecto entre ese factor y su consecuencia, y los estudios observacionales (de no intervención), donde el factor de estudio no es asignado por los investigadores, que únicamente se limitan a observar a aquellos pacientes que lo presentan, para medirlo y analizarlo.

Finalidad del tipo de estudio

Se habla de estudios descriptivos cuando la finalidad es describir una situación o una realidad en relación con cierta cuestión epidemiológica o clínica; son útiles para establecer hipótesis causales, pero no para evaluarlas. Por otra parte, los estudios analíticos evalúan relaciones causales entre un factor (de exposición o tratamiento) y su efecto (enfermedad o mejoría o curación del proceso).

Secuencia temporal

Los estudios transversales son aquellos donde los datos de cada sujeto se recogen al mismo tiempo; siempre son descriptivos, puesto que no se establecen relaciones temporales entre causa y efecto. En cambio, en los estudios longitudinales existe un lapso de tiempo entre las distintas variables que se evalúan, y pueden ser descriptivos o analíticos.

Inicio del estudio en relación con los hechos

En función de este factor, cabe distinguir entre estudios prospectivos, cuando comienzan antes de la aparición de los hechos, y los retrospectivos, cuando son posteriores a los hechos estudiados y la información previa se recoge a partir de archivos, registros o lo que los sujetos refieren.

Estudios descriptivos

Las principales finalidades de los estudios descriptivos son describir la frecuencia y la distribución de un problema de salud en la población, exponer la asociación entre dos o más variables sin asumir una relación causal entre ellas y generar hipótesis razonables a partir de la asociación encontrada, que deberían contrastarse posteriormente mediante estudios analíticos. Los estudios descriptivos son observacionales (no de intervención), y pueden ser transversales o longitudinales. Atendiendo a sus objetivos se clasifican en: a) estudios de prevalencia y de asociación cruzada (encuestas transversales), b) series de casos, c) evaluación de pruebas diagnósticas, d) estudios de concordancia y e) estudios ecológicos.

Estudios de prevalencia y de asociación cruzada

Definición. Tienen un diseño transversal y su finalidad principal es estimar la prevalencia de una característica o de una enfermedad en la población. En ocasiones estos estudios se utilizan también para analizar la asociación entre dos o más variables, si bien no se pueden establecer relaciones de causalidad porque se recogen en el mismo instante factores de exposición y enfermedad. Se basan en la definición precisa de una población de estudio y en la obtención de una muestra representativa de ella, en la que se determina la frecuencia de individuos que presentan la característica o enfermedad estudiada en un momento determinado. Su validez dependerá de la representatividad de la muestra, de la calidad de los datos obtenidos y de que el número de respuestas en blanco sea pequeño y los motivos de ello no estén relacionados con la enfermedad.

Análisis e interpretación. Para este tipo de estudio, como en general para todos los estudios, los resultados comienzan por una descripción de la población estudiada mediante medidas de tendencia central (media, mediana, moda) y de dispersión (desviación estándar, límites intercuartiles, deciles...) de las variables continuas y por frecuencias de las variables cualitativas. Éstas suelen proporcionar información sociodemográfica (población de residencia, escolaridad, nivel de ingresos...) y antropométrica (edad, sexo, índice de masa corporal...). Todas estas variables pueden luego transformarse en categorías según los puntos de corte de interés clínico. Posteriormente, se exponen la prevalencia y promedio de exposición o de enfermedad (frecuencia de individuos que están expuestos o que presentan el problema de salud estudiado) en lo que suele ser el objetivo de estos estudios. Cuando se quiere conocer si existe asociación entre distintas variables se utilizan medidas de asociación. El caso más sencillo es cuando tanto la variable de exposición como de efecto es de categoría dicotómica (tiene o no el factor de riesgo, tiene o no la enfermedad). Para ello se estudia la asociación mediante tablas de contingencia (tablas cruzadas o de dos por dos). La mejor medida para estudiar el riesgo de enfermar en una población es la tasa de incidencia (casos nuevos por personas en tiempo de riesgo) o bien la incidencia acumulada (casos nuevos por el total de personas en riesgo por unidad de tiempo) y la relación con un factor de riesgo determinado mediante la razón de tasas (tasa de incidencia o incidencia acumulada en individuos expuestos dividido por la tasa de incidencia o incidencia acumulada en los no expuestos), también llamado riesgo relativo. Pero dado que en este tipo de estudios no se estudian incidencias, pues no hay seguimiento de la población sino prevalencias, se realiza una aproximación mediante la razón de prevalencias (casos existentes en individuos expuestos en un periodo determinado dividido por los casos existentes en los no expuestos en ese mismo periodo) y mediante la odds ratio o razón de ventajas (tabla 1), que orienta sobre cuántas veces es más frecuente el problema de salud estudiado en los sujetos expuestos respecto a los no expuestos. Cuando la razón de prevalencia o la odds ratio es igual a 1, se interpreta como que el riesgo de enfermar es semejante en expuestos y no expuestos y que, por lo tanto, el riesgo de enfermar no está condicionado por dicho factor de riesgo. Si el valor es superior a 1, existe más riesgo de enfermar entre los individuos expuestos y, si es inferior a 1, el riesgo es mayor entre los no expuestos, por lo que el factor de exposición es protector. En ciertas condiciones de duración de la enfermedad, la razón de prevalencia y la odds ratio pueden asemejarse a la razón de riesgo o riesgo relativo.

Ventajas. Entre las ventajas de este tipo de estudios cabe destacar: a) su rapidez y bajo coste, al no incluir un seguimiento de los grupos; b) pueden estudiarse varias enfermedades o factores de exposición al mismo tiempo; c) si las muestras son representativas de la población, pueden extrapolarse los resultados, y d) pueden sugerir hipótesis causales.

Limitaciones. Entre las desventajas cabe mencionar las siguientes: a) no pueden establecer relaciones causales, al ser simultánea la recogida de la información para la enfermedad o efecto y el factor de exposición; b) el valor de la exposición en el momento de la recogida de la información puede ser muy diferente de la que tenía tiempo atrás; c) los casos de enfermedad que se estudian son los más prevalentes, es decir, son menos probables de ser incluidos los casos de mayor mortalidad o los autolimitados, y d) no son útiles para casos pocos frecuentes.

Estudios analíticos

Cabe distinguir entre los estudios de casos y controles y los estudios de cohortes.

Estudios de casos y controles

Definición. El conocimiento se obtiene a partir de la presencia (caso) o ausencia (control) de un acontecimiento de interés, la relación con un factor de exposición ocurrido tiempo atrás. Para la elección de los casos se acude a los registros de enfermedades o ingresos hospitalarios, seleccionando a pacientes de la población de estudio que tienen el diagnóstico de una determinada enfermedad y, como controles, a individuos representativos de esa misma población pero que no han desarrollado la enfermedad. Esto se cumple, en el supuesto de haber desarrollado los controles la enfermedad, siempre y cuando hayan sido identificados en nuestro estudio como casos. Una vez seleccionados los casos y los controles, se compara la exposición relativa de cada grupo con diferentes variables o características que puedan tener relevancia para el desarrollo de la condición o enfermedad. Dado que estos estudios no tienen una relación de temporalidad correcta entre variables, no se puede asegurar que la causa preceda al efecto, y por ello tienen ciertas limitaciones.

Análisis e interpretación. A diferencia de los estudios de cohortes, en los que puede calcularse la razón de riesgos y la razón de tasas de incidencia, en los estudios de casos y controles no es posible estimar directamente la incidencia de la enfermedad en sujetos expuestos y no expuestos (tabla 2). Por este motivo se utiliza la odds ratio (razón de probabilidades) como estimador para medir la asociación entre una exposición y una enfermedad. La interpretación de los resultados del valor odds ratio es la siguiente: si es igual a 1, la exposición no está asociada al acontecimiento o la enfermedad; si es menor de 1, la exposición disminuye la probabilidad de desarrollar el acontecimiento, y si es mayor de 1, la probabilidad aumenta.

Ventajas. Entre ellas cabe destacar: a) son útiles para estudiar problemas de salud poco frecuentes; b) están indicados para el estudio de enfermedades con un largo periodo de latencia; c) exigen menos tiempo y coste que los estudios de cohortes; d) caracterizan simultáneamente los efectos de varias posibles exposiciones para un mismo problema de salud; e) requiere un menor número de sujetos, y f) estiman de forma muy ajustada el riesgo relativo verdadero si se cumplen ciertas características.

Limitaciones. Cabe mencionar las siguientes: a) son especialmente susceptibles a sesgos; b) la población en riesgo no está definida; c) los casos seleccionados por el investigador se obtienen a partir de una reserva disponible; d) es difícil asegurar la comparabilidad de factores de riesgo poco frecuentes; e) a menudo generan sesgos de información; f) pueden introducirse sesgos de selección si la exposición de interés determina la selección de casos y controles de forma diferencial; g) no es posible medir directamente el riesgo o la incidencia de la enfermedad, y h) si el problema de salud estudiado tiene una prevalencia superior al 5%, la odds ratio no ofrece una estimación fiable del riesgo relativo.

Estudios de cohortes

El término «cohorte» se utiliza para designar a un grupo de sujetos que tienen una característica o conjunto de características en común (generalmente la exposición al factor de estudio), que son seguidas en el transcurso del tiempo. A veces esa característica asegura el seguimiento, y por ello se realiza con ciertos colectivos (un grupo profesional) o bien con habitantes de una determinada zona geográfica (por ejemplo, los de la población de Framingham).

Definición. El estudio de cohortes tiene un diseño observacional, analítico y longitudinal, y en él se comparan dos cohortes, o dos grupos dentro de la misma cohorte, que difieren por su exposición al factor de estudio, con el objetivo de evaluar una posible relación causa-efecto. Cuando la finalidad es únicamente estimar la incidencia con la que aparece un determinado problema de salud (desenlace o efecto), o describir su evolución, se trata de un estudio observacional descriptivo longitudinal (estudio de incidencia). En el estudio de cohortes, los individuos inicialmente sin la enfermedad o el efecto de análisis forman los grupos en función de su exposición o no al factor o a los factores de estudio, y son seguidos durante un periodo de tiempo, comparando la frecuencia con que aparece el efecto o la respuesta en los sujetos expuestos y en los no expuestos.

Análisis. Los estudios de cohortes son estudios longitudinales y prospectivos, en el sentido de la causalidad, por lo que permiten estudiar aquellos parámetros que miden el riesgo de enfermar: a) la incidencia de la enfermedad en toda la cohorte, que cuando procede de la población general se puede extrapolar a la incidencia de la población de la que procede; b) la incidencia en la cohorte expuesta y no expuesta; c) la incidencia según diferentes características de exposición (intensidad, duración...) o según la presencia de otros factores que aumenten o disminuyan el riesgo; d) el riesgo relativo, como medida de la magnitud de la asociación entre el factor de riesgo y la variable de respuesta; estima cuántas veces es mayor el riesgo de presentar la enfermedad en los sujetos expuestos con respecto a los expuestos; e) la fracción o proporción atribuible, que es la proporción de casos de una enfermedad que resulta de la exposición a un factor determinado o a una combinación de ellos, y f) la diferencia de incidencias, como medida del impacto potencial que tendría la eliminación del factor de exposición en la incidencia poblacional (tabla 3).

Ventajas. Son las siguientes: a) permiten el cálculo directo de las tasas de incidencia de la cohorte expuesta y no expuesta y, por tanto, del riesgo relativo de los expuestos respecto a los no expuestos; b) aseguran una adecuada secuencia temporal para comprobar relaciones de causalidad; c) en los diseños prospectivos se minimizan los errores en la medición de la exposición, y d) permiten evaluar distintos efectos ante una misma exposición.

Limitaciones. Sus dos mayores inconvenientes son: a) no sirven para estudiar la causalidad en enfermedades raras o con periodos de latencia demasiados largos, y b) su elevado coste.

Estudios de intervención o experimentales

Son aquellos estudios en los que el equipo investigador controla el factor de exposición, es decir, decide a qué sujetos se aplicará la intervención que se desea evaluar, así como la forma en que se hará (dosis, pauta, duración...), de acuerdo con un protocolo de investigación preestablecido. El objetivo básico de este tipo de estudios es valorar los efectos de una intervención, intentando establecer una relación causa-efecto con los resultados observados (estudio analítico). La intervención puede ser un tratamiento farmacológico, un consejo sanitario, una actividad preventiva, una estrategia diagnóstica o un modelo organizativo asistencial. Sólo pueden evaluarse intervenciones potencialmente beneficiosas para los sujetos, de las que exista suficiente información para justificar la realización del experimento y diseñando éste según los estándares éticos y científicos. La gran ventaja de los estudios experimentales sobre los observacionales radica en que, al controlar el factor de estudio y las condiciones en las que se realiza la investigación, disminuye la posibilidad de que otros factores puedan influir sobre los resultados, de modo que proporcionan mayor confianza en la conclusión obtenida (mayor calidad de la evidencia).

En función de su metodología, los ensayos clínicos pueden ser controlados (que, a su vez, pueden ser aleatorizados o no) y no controlados, del tipo antes-después. Según su finalidad, cabe distinguir: a) de superioridad de una intervención terapéutica; b) de equivalencia entre intervenciones terapéuticas; c) de eficacia de medidas preventivas, y d) de eficacia de una prueba diagnóstica.

Ensayo clínico aleatorizado

Definición. En su forma más sencilla, es un estudio de diseño paralelo con dos grupos a partir de una muestra seleccionada, y con una asignación al azar para aplicar cierta intervención (por lo general terapéutica) en un grupo, mientras que el otro grupo sirve como control. Ambos grupos se siguen de forma concurrente, durante un tiempo determinado, cuantificando y comparando las respuestas observadas en uno y otro. Se considera que es el mejor diseño disponible para evaluar la eficacia de una intervención sanitaria, ya que proporciona la evidencia de mayor calidad sobre la existencia de una relación causa-efecto entre dicha intervención y la respuesta observada. Las autoridades sanitarias obligan a la realización de un ensayo clínico de este tipo para demostrar la eficacia y seguridad de un nuevo fármaco antes de su comercialización. También es el diseño preferido para comparar en la práctica diferentes intervenciones sanitarias de cualquier tipo, como tratamientos no farmacológicos, consejos sanitarios, recomendaciones dietéticas, detección precoz de enfermedades o incluso modelos organizativos asistenciales.

Análisis de resultados. En este tipo de ensayos interesa medir la incidencia del acontecimiento estudiado en el grupo de intervención en comparación con el grupo control. Si se expresan en forma de variables dicotómicas tanto el resultado como la intervención, se obtiene una tabla de contingencia como la representada en la tabla 4. El principal parámetro para valorar la eficacia de la intervención es la reducción del riesgo relativo, que expresa el descenso de probabilidad de sufrir el acontecimiento o la enfermedad en relación con la intervención de estudio con respecto a la intervención de control. Si se considera que el grupo A es objeto de una nueva intervención que se desea estudiar, con la que se pretende disminuir un acontecimiento en el curso de la enfermedad considerada, y el grupo B es objeto de la intervención habitual (control), el riesgo relativo es la razón entre la incidencia del acontecimiento en los expuestos del grupo A y la incidencia en el grupo B (riesgo relativo= incidencia del grupo A / incidencia del grupo B= [a / a + c] / [b / b + d]). Si en el grupo de intervención A se previene la aparición de más acontecimientos que en el B, el riesgo relativo será menor de 1. Se considera reducción del riesgo relativo al valor complementario de éste (1-riesgo relativo) y se interpreta como la reducción del riesgo de sufrir dicho acontecimiento al aplicar el tratamiento A en comparación con el riesgo del grupo control B. Esta medida, por sí sola, no ofrece suficiente información para tomar decisiones, ya que no tiene en cuenta el riesgo basal (incidencia en el tratamiento B). Por lo tanto, se necesita una medida que tenga en cuenta la reducción del riesgo absoluto, que consiste en la diferencia entre los riesgos: incidencia B – incidencia A. La diferencia del riesgo absoluto también sirve para calcular un parámetro muy útil, que es el número de sujetos necesarios que tratar (NNT) para evitar un acontecimiento a fin de valorar la rentabilidad (coste/eficacia) del nuevo tratamiento. Se calcula mediante la inversa de la diferencia del riesgo absoluto; es decir, NNT= 1 / (incidencia B – incidencia A).

Ventajas. Estos estudios proporcionan la mejor evidencia sobre una relación causa-efecto entre la intervención que se evalúa y la respuesta observada, así como un mayor control del factor de estudio. Además, la asignación aleatoria tiende a distribuir equilibradamente otros factores pronóstico que pueden influir en el resultado (posibles factores de confusión), lo que permite aislar el efecto de la intervención del resto.

Limitaciones. Entre sus limitaciones cabe mencionar: a) las restricciones éticas impiden que puedan ser abordadas muchas preguntas; b) habitualmente se llevan a cabo con poblaciones muy seleccionadas, lo que dificulta la extrapolación de los resultados; c) a menudo las intervenciones se administran con pautas rígidas, diferentes de las habituales en la práctica habitual, lo que dificulta también la generalización de los resultados; d) en general sólo permiten evaluar el efecto de una sola intervención, y e) generalmente tienen un coste muy elevado

 

RECOMENDACIONES PRÁCTICAS

• Para decidir qué tipo de estudio utilizar, debe tenerse claro el objetivo perseguido con la investigación, qué grado de eficacia (nivel de evidencia) se quiere obtener y con qué recursos se cuenta.

• Los estudios de prevalencia son de diseño transversal y tienen como principal finalidad estimar la prevalencia de una característica o de una enfermedad en la población, o analizar la asociación entre dos o más variables, aunque no permiten establecer una relación de causalidad. Son rápidos y su coste es bajo.

• Los estudios de casos y controles analizan, a partir de la presencia o ausencia del acontecimiento estudiado, la relación con un factor de exposición ocurrido tiempo atrás. Son útiles para estudiar problemas poco frecuentes y enfermedades con un largo periodo de latencia; exigen menos tiempo e inversión que los estudios de cohortes.

• Los estudios de cohortes tienen un diseño observacional, analítico y longitudinal, y comparan dos cohortes, o dos grupos dentro de la misma cohorte, que difieren por su exposición al factor, con el objetivo de evaluar una posible relación causa-efecto. Permiten calcular el riesgo relativo de la exposición y comprobar relaciones de causalidad, pero no en el caso de enfermedades raras o con periodos de latencia largos. Tienen un coste elevado.

• En los estudios experimentales, el equipo investigador controla el factor de exposición y el objetivo básico es evaluar los efectos de la intervención a fin de establecer una relación causa-efecto con los resultados observados. Al poder controlar el factor de estudio y las condiciones en que se realiza, ofrecen una evidencia de mayor calidad que los estudios observacionales.

Bibliografía

Argimón Pallás JM, Jiménez Villa J. Métodos de investigación clínica y epidemiológica, 3.ª ed. Madrid: Elsevier, 2004.

Gosalbes V, Caballero F. Curso de investigación clínica en atención primaria. Madrid: Grupo Luzán 5, 2002.

Hernández Ávila M. Epidemiología. Diseño y análisis de estudios, 1.ª ed. México: Editorial Médica Panamericana, 2007.

Piédrola Gil. Medicina preventiva y salud pública, 10.ª ed. Barcelona: Masson, 2001.

Información adicional

  • Autor: F.J. Félix Redondo J.F. Pérez Castán Medicina Familiar y Comunitaria. Villanueva de la Serena (Badajoz)
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